La vera storia della prima terapia contro il cancro del pancreas di Mariano Barbacid

Un gruppo di oltre cento pazienti affetti da cancro del pancreas ha lanciato un'ondata di richieste di aiuto al ricercatore spagnolo Mariano Barbacid, che il 27 gennaio ha organizzato una conferenza stampa per presentare risultati promettenti di un esperimento su 45 topi curati. La notizia ha suscitato un forte interesse tra la popolazione, con alcuni malati che hanno raggiunto di persona le porte dell'istituto CNIO a Madrid per incontrare il biochimico. Il lavoro, pubblicato il 2 febbraio nel programma televisivo El Hormiguero condotto da Pablo Motos, ha suscitato entusiasmo grazie alla proclamazione di un "miracolo" da parte del presentatore. Tuttavia, il successo dell'annuncio ha suscitato critiche interni al CNIO, dove alcuni colleghi hanno sottolineato la mancanza di una spiegazione adeguata del conflitto di interesse di Barbacid, che ha presentato un brevetto per la commercializzazione della sua terapia. La scelta di rivelare i risultati ha suscitato scalpore, con il giornale The Times of India che ha titolato "Un ricercatore spagnolo ha scoperto la cura del cancro del pancreas".

Il lavoro di Barbacid si basa su una "triple terapia" che mira a colpire la proteina KRAS, un meccanismo chiave nella formazione del cancro del pancreas. La terapia prevede l'uso di tre farmaci sperimentali: il daraxonrasib prodotto da Revolution Medicines, l'afatinib di Boehringer Ingelheim e il SD-36 sviluppato da Shaomeng Wang all'Università di Michigan. Gli esperimenti su topi hanno dimostrato la regressione completa e duratura del cancro, ma non sono stati testati su pazienti con metastasi. Il gruppo ha creato l'azienda Vega Oncotargets, con sede a Salamanca, per sviluppare alternative ai farmaci esistenti e per ottenere brevetti. L'azienda ha promosso il lavoro come "la prima terapia efficace contro il cancro del pancreas", ma critici hanno sottolineato la distanza tra i risultati animali e l'applicazione clinica. Il lavoro è stato pubblicato su PNAS dopo un rifiuto da parte di Nature, ma la sua diffusione è stata accelerata grazie al ruolo di Barbacid come accademico.

La ricerca di Barbacid non è la prima volta che suscita dibattito. Nell'anno 2011, quando era direttore del CNIO, aveva annunciato di aver scoperto un meccanismo per prevenire il cancro ai polmoni, ma il Ministero della Scienza aveva rifiutato le sue richieste di finanziamento, accusandolo di generare "false aspettative". La risposta del ministero, guidato da Cristina Garmendia, aveva sottolineato la necessità di non presentare risultati su animali come se fossero applicabili immediatamente agli umani. Questa critica si ripete oggi, con esperti che sottolineano il rischio di alimentare false speranze in pazienti che non hanno alternative. Il lavoro di Barbacid, pur promettente, deve superare numerose barriere scientifiche e regolatorie prima di poter essere testato in clinica.

L'annuncio ha suscitato reazioni contrastanti tra la comunità scientifica. Pawel Mazur del MD Anderson ha elogiato la "preclinica" del lavoro, ma ha criticato l'uso di termini come "cura" e "terapia efficace" che non sono supportati da dati clinici. Laura Attardi di Stanford ha riconosciuto il valore rivoluzionario della ricerca, poiché la proteina KRAS è responsabile del 90% dei casi di cancro del pancreas. Tuttavia, ha sottolineato che la resistenza ai farmaci esistenti rimane un problema. Luisa Escobar-Hoyos di Yale ha espresso ottimismo per i risultati, ma ha ricordato che solo il 10% degli esperimenti su animali ha portato a cambiamenti significativi nella pratica medica. Questi commenti riflettono un dibattito comune: la ricerca è promettente, ma la strada verso la cura è lunga e complessa.

La struttura aziendale di Vega Oncotargets rivelata dal giornale El País mostra un mix di interessi pubblici e privati. L'azienda, fondata da Barbacid, Carmen Guerra e Sara García, ha un azionariato diversificato, con la Junta de Castilla y León e il CNIO che detengono rispettivamente il 25% e il 5%. L'azienda non ha ancora dipendenti, ma collabora con FTherapeutics per trasformare le idee in farmaci. Il presidente, Gerardo Gutiérrez, è un ex imprenditore farmaceutico che ha venduto il suo gruppo per 174 milioni di dollari. La creazione di Vega Oncotargets segna un passo importante verso la commercializzazione della ricerca, ma la sfida è dimostrare che i risultati su topi possono essere replicati in condizioni umane. Il successo di Barbacid dipende non solo dalla scienza, ma anche da come il lavoro viene presentato e gestito in un contesto scientifico e etico rigoroso.